Autorizaron una droga para el mal que sufre Emmita

Como sucedió en la década del 90 con Felipe, el bebé que desde la panza de la mamá necesitaba una operación para salvar su vida, esta semana la siempre presente solidaridad de los argentinos volvió a activarse y se consiguieron los 2,1 millones de dólares que cuesta el tratamiento que puede cambiar la vida de Emma.

Emma “Emmita” Gamarra (foto) es una beba de 11 meses que sufre atrofia muscular espinal (AME). Un nuevo medicamento, una innovadora terapia génica, puede frenar el inexorable deterioro al que la AME somete a los pacientes. Ese tratamiento acaba de ser aprobado para su comercialización por la Administración Nacional de Medicamentos y Tecnología Médica (Anmat).

La autorización para que el medicamento onasemnogene abeparvovec-xioi se comercialice salió el 6 de abril, según confirmaron a Clarín desde Familias AME, una ONG que reúne a padres de pacientes con esta patología. ¿Influyó la enorme repercusión de la campaña, a la que apoyaron también otros famosos en la aprobación?

Vanina Sánchez, presidenta de Familias AME, dice que “puede haber aportado un granito de arena”, pero cree que la resolución en esta fecha tiene que ver con el análisis de parte de la agencia sanitaria de toda la documentación para expedirse.

El expediente para la autorización del Zolgensma —el nombre comercial del medicamento— fue presentado hace 11 meses por el laboratorio que lo produce, Novartis. Las aprobaciones de un medicamento por parte de la Anmat tienen dos etapas. En la primera, se autoriza su uso basándose en la evidencia clínica. Esta primera autorización tiene fecha del 14 de enero, y poco después los padres de Emmita empezaron la campaña.

Lo que se terminó ahora es el proceso de registro y se autorizó la comercialización del tratamiento, la primera terapia génica aprobada en el país. Esto significa que si su médico le prescribe esta terapia a un paciente con atrofia muscular espinal, su familia puede pedírsela a su obra social o prepaga. Pero el camino es tan sencillo.

La terapia génica

La AME es una enfermedad genética que ataca a las neuronas motoras en la médula espinal, que son las que se comunican con los músculos voluntarios. Es una enfermedad progresiva, y los bebés y niños que la sufren tienen dificultades para caminar, gatear, tragar y respirar. Tiene distintos tipos (entre 1 y 4) según su gravedad. El 50 % de los afectados muere antes de llegar a los dos años, principalmente por complicaciones respiratorias o infecciones.

Los pacientes con AME tienen bajos niveles de una proteína necesaria para enviar a los músculos las órdenes para que se muevan. Hasta ahora existía un único tratamiento, el nusinersen, que aumenta los niveles de esa proteína. 

 (EN)